一项5月3日发表在国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》上的新研究发现，基因治疗能快速改善LCA（莱伯氏先天性黑蒙）患者的视力，但疗效仅可持续1-3年。

       该研究始于2007年，科学家观察了15名眼部注射携带某种基因病毒的LCA患者，发现在注射几天后15名患者视弱光的能力显著改善。宾夕法尼亚大学Scheie眼科研究所研究负责人Samuel Jacobson表示，LCA基因疗法证实先前无法治疗的视网膜疾病患者的视力可以得到改善，尽管该治疗并非终生有效，但我们可以努力延长有效期。

       美国国家眼科研究所主任Paul Sieving认为，六年的数据跟踪证明基因治疗是LCA安全有效的疗法，但明确其基础生物学原理和使治疗终生有效还需要更多的研究。

医牛点睛：遗传疾病根源来自基因，后天基因治疗能否持续有效还需要进一步观察验证，但我们还是看到了基因治疗遗传病的曙光。

循证来源：Samuel G. Jacobson, et. al. The New England Journal of Medicine, published online May 14, 2015